CRISPR首次编辑人类基因项目将启动，用于治疗失明
上周在剑桥举行的EmTech会议上，Editas公司CEO Katrine Bosley表示，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。如果Editas执行该计划，那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。
CRISPR技术发明至今仅有三年，但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物，至于用来编辑人类基因，还存在很大的争议。
如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，Editas是基于CRISPR的初创公司，这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。Bosley表示，由于CRISPR可以修正受损基因，有望用其来治疗由基因缺陷造成的几千种遗传疾病，其中大部分疾病目前无法治愈，如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。
以雷伯氏先天性黑内障为目标
此次，Editas将尝试利用CRISPR来治疗一种罕见的眼疾雷伯氏先天性黑内障，这种疾病影响视网膜的感光细胞。雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，这些患者在婴儿时期就被诊断患病，他们的视力低下到与失明无差异。
宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说，“此次Editas所选取的目标在美国大约只有600人，他们选择的目标是神奇的，因为这种疾病特征比较容易校正。”
Bosley说，“Editas此次目标选择的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷，导致该疾病的确切错误基因是已知的，而且利用基因治疗眼睛也比较方便。但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”
Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中，同时还包含一个能精准切割基因的蛋白。Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。
该试验为CRISPR编辑人类基因的首例，但并非基因编辑技术临床研究首例
虽然Editas的研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例，但这不是首个利用基因编辑技术的临床研究，目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗，但CRISPR的通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。
理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的基因，但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复，例如大脑细胞。眼睛是个例外，因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。
Bennett说，目前，费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，他们将一个完整、健康的基因添加到眼细胞中，通常情况下，基因疗法只能添加基因，而不是编辑。
雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致，因而基因治疗的标准会不一致。因为所需要的CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。由于靶向异常罕见的疾病，Editas的测试可能更容易获得批准，然而这种治疗的最终成本也非常高。
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Science：新型基因编辑技术治疗致死性疾病
来源：生物谷
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日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登于国际杂志Science上的研究报告中，来自斯坦福大学的研究人员培育了新型的修复血细胞，其或可帮助研究者开发新型的基因编辑技术来修正引发众多人类疾病的错误基因；当前基因疗法并不如科学家们想象的那样可以安全用于人类机体中，而名为CRISPR-Cas9的新型基因编辑技术或可作为“微型手术刀”来进行精准化、高效安全的手术。
文章中，研究人员想利用这种新技术来治疗遗传性疾病，比如镰状细胞性贫血症和肌营养不良症，很多实验室目前都在进行基于细胞和以动物为模型的试验，当然不乏有很多生物技术公司也希望尽快将新型疗法尽快推向市场。研究者Porteus说道，很多实验室都在利用CRISPR-Cas9技术进行大量研究，这就意味着我们有可能寻找到一种方法来治疗日益增多的人类疾病。
斯坦福大学的研究人员希望在2018年开展人类临床试验，如今他们这个在利用这种技术靶向作用两种严重的血液疾病--镰状细胞性贫血症和β-地中海贫血症；与此同时来自杜克大学和另外两个实验室的研究人员也表示，他们可以利用相同的方法来修正肌肉的基因，从而恢复肌营养不良症小鼠的机体功能。
CRISPR技术曾经在科学界引起了一定的争议，因为其可以潜在重排组成生命的基本构件，去年12月来自华盛顿的研究者强烈建议限制该技术制造新型有机体及进行定制婴儿；但CRISPR-Cas9技术未来的潜力却是不言而喻的，目前有超过1万种人类疾病都是因为单一基因的缺陷所引发的，研究人员就可以利用CRISPR技术来去除错误的基因，从而引入正常的基因来修复机体。
目前研究人员已经在人类细胞培养液好小鼠机体中证明了这种方法的可用性，他们还希望对此技术进行修饰来适用于人类机体；很多生物技术公司也将眼光聚焦于此技术带来的效益，去年11月新兴公司Editas医药就宣布他们计划检测基于CRISPR的基因疗法技术，来通过修复控制眼部感光细胞的基因从而治疗罕见的失明，而此项目目前已经得到了1.2亿美元的资助，投资者包括比尔盖茨和谷歌风投(Google Ventures)公司。
12月，生物技术公司CRISPR Therapeutics更是得到了德国拜耳公司(Bayer AG)3.35亿美元的资助用于建立合资企业来进行基于CRISPR的疗法开发。目前很多人类疾病都需要去克服，比如自闭症、心脏病或癌症等，而研究人员希望利用这种新型技术来治疗多种相关的人类疾病；而基于CRISPR的技术或将为治疗多种免疫系统和血液系统疾病的疗法带来希望。（生物谷）
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Science&子刊：开发出可有效治疗肝脏代谢疾病的新型基因疗法
来源：生物谷
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日 讯 /生物谷BIOON/ --由于******来源严重短缺，如今梅奥诊所的科学家开了一种新型疗法来治疗肝脏疾病的患者，相关研究发表在了国际杂志Science Translational Medicine上，文章中研究者在不采用***移植的前提下，利用了一种新型方法来纠正患者机体的代谢障碍。
研究人员检测了特殊基因疗法对患有1型遗传性酪氨酸血症(hereditary tyrosinemia type 1， HT-1)的猪的治疗效果，1型遗传性酪氨酸血症是一种由于特殊酶类缺失引发的机体代谢障碍，该病的常见疗法就是利用特殊用药方案来治疗，但对于很多患者都没有效果，而且长期用药的安全性也是未知的。
研究者Raymond Hickey博士说道，肝脏移植是彻底治疗1型遗传性酪氨酸血症的唯一疗法，1型遗传性酪氨酸血症往往会伴随进行性的肝脏疾病；因此利用新方法来治疗HT1和其它代谢疾病获将可以帮助患者避免进行肝脏移植，并且可以拯救许多患者的生命。
通过基因疗法治疗，被纠正的肝脏细胞就会被移植到患病肝脏中从而正常产生特殊酶类，研究者表示，这种疗法是利用患者自身细胞的细胞移植疗法的一种新形式，因此患者并不需要服用免疫抑制药物，同时还能避免免疫抑制药物所带来的副作用。在猪体内进行这种基因疗法就可以改善猪HT1的症状，从而有效抑制肝脏衰竭的发生，同时利用核成像技术也可以通过一种非侵入性的成像过程来帮助科学家们有效监测纠正细胞的繁殖扩散情况。
最后研究者Hickey表示，遭受先天性肝脏代谢紊乱的儿童或许会因这种新型基因疗法而获益，目前有超过五分之一患儿的肝脏移植都是因为代谢疾病的影响。本文研究中，研究者还检测了利用细胞运输慢病毒载体治疗肝脏疾病的效果，慢病毒载体是一种传统用于治疗血液障碍的疗法载体。（生物谷）
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Curative ex vivo liver-directed gene therapy in a pig model of hereditary tyrosinemia type 1
Raymond D. Hickey1,2,*, Shennen A. Mao1, Jaime Glorioso1, Faysal Elgilani1, Bruce Amiot3, Harvey Chen1, Piero Rinaldo4, Ronald Marler5, Huailei Jiang6, Timothy R. DeGrado6, Lukkana Suksanpaisan6,7, Michael K. O’Connor6, Brittany L. Freeman8, Samar H. Ibrahim8, Kah Whye Peng2, Cary O. Harding9, Chak-Sum Ho10, Markus Grompe11, Yasuhiro Ikeda2, Joseph B. Lillegard1,12, Stephen J. Russell2 and Scott L. Nyberg1
The only cure for hereditary tyrosinemia type 1 (HT1)--an inherited metabolic disease--is a liver transplant. However, owing to the shortage of liver donors, Hickey et al. turned to gene therapy as a way to cure HT1. The authors took liver cells from pigs that have HT (through a defect in the gene Fah), transduced them with the correct Fah, and then put the cells back into the same animals. The ex vivo gene therapy approach prevented liver failure and fibrosis and also restored metabolic function, which is deteriorated in HT1 disease. Having demonstrated in large animals the use of materials that are safe for use in people, the technology is now poised to move into patients, to regenerate their own livers and spare them the long wait times on the liver transplant list.
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